Curso de dominio de Afamelanotide
Unidad 6 de 12
Evidencia a largo plazo del mundo real
Los ensayos aleatorizados ponen a prueba un efecto durante meses; las cohortes observacionales muestran qué ocurre a…
Qué aportan a los ensayos los años de datos de registro
Los ensayos aleatorizados ponen a prueba un efecto durante meses; las cohortes observacionales muestran qué ocurre a lo largo de años. En la EPP, varias cohortes han seguido a pacientes con afamelanotida mucho más allá de las ventanas de los ensayos, y esta unidad resume lo que encontraron.
Los temas recurrentes son mejoras en la calidad de vida, tasas altas de continuación y un indicio discutido de beneficio hepático, que una cohorte describió y otra no encontró.